Zwei führende australische Biotech-Unternehmen arbeiten an der Lösung weltweit ungedeckter Bedürfnisse

Antisense Therapeutics Limited (ASX: ANP; FSE: AWY)

Antisense ist ein börsennotiertes australisches Biotechnologieunternehmen (mit deutscher Doppelnotierung), das Antisense-Pharmazeutika für große ungedeckte Märkte bei seltenen Krankheiten entwickelt und vermarktet.

Das Unternehmen entwickelt ATL1102, einen Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und hat vor kurzem vielversprechende Phase-II-Studienergebnisse vorgelegt und wird 2022 mit klinischen Studien der Phase IIb/III in Europa fortfahren.

Die Medikamente des Unternehmens werden von Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), einem weltweit führenden Unternehmen in der Entwicklung von Antisense-Medikamenten.

Der Auftrag und die Zielsetzung des Unternehmens können unten eingesehen werden.

Was sind Antisense-Medikamente?

Antisense-Medikamente sind kleine Schnipsel synthetischen genetischen Materials, die an RNA (kurz für Ribonukleinsäure) binden. Der Hauptfaktor, der bestimmt, wo das Antisense-Medikament an die RNA bindet, ist die verwendete Nukleinsäuresequenz. Nukleinsäuren bestehen aus einer Kette von miteinander verbundenen Einheiten, den Nukleotiden. Antisense-Medikamente bestehen in der Regel aus 12-21 Nukleotiden, die chemisch modifiziert werden, um die entsprechende Arzneimittelreaktion hervorzurufen.

Es gibt immer mehr Hinweise darauf, dass Antisense-Oligonukleotide (ASO) eine vielversprechende therapeutische Plattform für die Behandlung neurologischer Erkrankungen darstellen. ASOs sind so konzipiert, dass sie an die von einem Zielgen kodierten RNAs binden und dadurch die Expression unterdrücken, indem sie den Abbau dieser RNAs katalysieren, oder die Expression erhöhen, indem sie ein fehlerhaftes RNA-Spleißen korrigieren.

Antisense-Medikamente werden derzeit für die amyotrophe Lateralsklerose, die Huntington-Krankheit, die Alzheimer-Krankheit, die Parkinson-Krankheit und das Angelman-Syndrom - sowie für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt.

Das folgende Video erklärt, wie Antisense-Medikamente funktionieren

Warum die Dringlichkeit der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie?

Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine schwere Form der Muskeldystrophie, die vor allem Jungen betrifft. Sie wird durch eine Mutation im Gen für das Protein Dystrophin verursacht, das für den Erhalt der Faserzellmembran des Muskels unerlässlich ist. Die Muskelschwäche beginnt normalerweise im Alter von 4 Jahren und verschlechtert sich sehr schnell. Die meisten können bis zum Alter von 12 Jahren nicht mehr laufen und überleben das 18. Eine Heilung ist derzeit nicht bekannt. Derzeit ist etwa 1 von 3 500 Jungen von DMD betroffen. Dies entspricht etwa 48 000 Jungen in Europa und den Vereinigten Staaten.

Was ist das Besondere an Antisense?

Das Unternehmen entwickelt ATL1102, einen Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Im Jahr 2021 meldete das Unternehmen vielversprechende Ergebnisse einer Phase-II-Studie. ATL1102 hat auch eine Phase-II-Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie erfolgreich abgeschlossen, in der die Anzahl der Hirnläsionen bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS) deutlich reduziert wurde.

Im Dezemberquartal 2021 erhielt das Unternehmen eine positive abschließende Stellungnahme des Pädiatrieausschusses (PDCO) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für das pädiatrische Prüfkonzept (PIP) zur Entwicklung von ATL1102 für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Damit ist das Unternehmen in der Lage, im Jahr 2022 mit den Phase-IIb/III-Studien in Europa zu beginnen. Bei diesen Studien handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit, Sicherheit und des pharmakokinetischen Profils von ATL1102 über 52 Wochen bei nicht gehfähigen Teilnehmern mit DMD.

Professor Thomas Voit (Direktor des NIHR GOSH UCL Biomedical Research Centre, UK) wurde zum koordinierenden Principal Investigator (CPI) der Studie ernannt.

Ebenfalls im Dezemberquartal 2021 erhielt das Unternehmen einen Bruttoerlös von 22,6 Mio. AU$ durch eine Kapitalerhöhung, die für die Vorbereitungsaktivitäten zur Nachahmung der Phase IIb/III-Studie von ATL1102 für DMD in Europa eingesetzt werden soll.

Was die Forschungsberichte sagen

ATL1102 ist das einzige Antisense-Medikament, das sich derzeit in Phase IIb/III-Studien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) befindet, für die derzeit nur Kortikosteroide zur Verfügung stehen. In der Forschung über das Unternehmen wurden die Aktien mit einem erheblichen Aufschlag auf den aktuellen Aktienkurs bewertet.

Corporate Connect bewertete die Aktien im Oktober 2021 mit AU $0,48 oder €0,304. Der Bericht ist hier beigefügt

ANP-Forschungsbericht_5-Okt-21

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Investorendecks

Das Investorendeck des Unternehmens vom Dezember 2021 kann hier eingesehen werden

Dezember 2021 Jahreshauptversammlung Präsentation

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Wert für die Aktionäre

Das Unternehmen hat in den letzten 5 Jahren einen hervorragenden Shareholder Value von 300% bis Mitte Februar 2022 erzielt. Antisense Therapeutics wird auch in Deutschland an den Börsen Frankfurt, München, Stuttgart, Berlin und Tradegate gehandelt.

Recce Pharmaceuticals Limited (ASX: RCE; FSE: R9Q)

Recce Pharmaceuticals Ltd (ASX: RCE, FSE: R9Q) entwickelt neue Klassen von synthetischen Antiinfektiva, um die dringenden globalen Gesundheitsprobleme von antibiotikaresistenten Superbugs und aufkommenden viralen Krankheitserregern anzugehen.

Die Weltgesundheitsorganisation stellt fest, dass die antimikrobielle Resistenz eine der größten globalen Gesundheitsbedrohungen darstellt. Auch die Investoren schauen sich den Sektor genau an. Der ehemaligeKommissar der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), Scott Gottlieb, konzentriert sich auf Investitionen in Unternehmen, die neue Antibiotika entwickeln. "Ich bin sehr daran interessiert, Möglichkeiten im Bereich der Antiinfektiva zu finden, insbesondere im Zusammenhang mit multiresistenten Organismen", sagte Gottlieb in einem Interview. "Antiinfektiva wurden sehr lange Zeit nicht geliebt. Es gibt einen enormen klinischen Bedarf."

Die Antiinfektiva-Pipeline von Recce umfasst drei patentierte, synthetische Polymer-Antiinfektiva mit breitem Wirkungsspektrum: RECCE 327 als intravenöse und topische Therapie, die für die Behandlung von schweren und potenziell lebensbedrohlichen Infektionen durch grampositive und gramnegative Bakterien einschließlich ihrer Superbug-Formen entwickelt wird.

Durch ihre vielschichtigen Wirkmechanismen haben die Antiinfektiva von Recce das Potenzial, die hyperzelluläre Mutation von Bakterien und Viren zu überwinden - die Herausforderung für alle bisher existierenden Antibiotika.

Wie wirken die Medikamente?

Hier ist ein ausgezeichnetes Video, das die Mechanismen der patentierten Arzneimittel von Recce erklärt.

Derzeitige Antibiotika sind in der Regel bei bestimmten Pilzen und Bodenbakterien wiederkehrend. Die Antiinfektiva von Recce sind synthetisch und basieren auf einer patentierten Polymerstruktur, die speziell entwickelt wurde, um Resistenzen zu überwinden.

Herkömmliche Antibiotika funktionieren nach dem Schlüssel-Schloss-Prinzip und binden nur an einige wenige aktive Stellen auf dem bakteriellen Zielorganismus.

RECCE 327 kann intravenös, topisch, nasal und inhalativ verabreicht werden. Der patentierte Wirkmechanismus sorgt für eine kontinuierliche Abtötung von Bakterien ohne Tendenz zur Resistenzbildung - auch bei wiederholter Anwendung.

Die FDA hat RECCE 327 als qualifiziertes Produkt für Infektionskrankheiten im Rahmen des GAIN-Gesetzes (Generating Antibiotic Initiatives Now) ausgezeichnet. Dies ermöglicht eine Fast Track Designation und 10 Jahre Marktexklusivität nach der Zulassung.

Bezeichnenderweise wurde RECCE 327 in die Liste der Pew Charitable Trusts Global New Antibiotics als weltweit einziges synthetisches Polymer und Sepsis-Medikament in der Entwicklung aufgenommen.

Warum die Dringlichkeit, Superbugs, Sepsis und gefährliche Erreger zu behandeln?

Die Weltgesundheitsorganisation (WHO) veröffentlichte 2021 einen Bericht, in dem sie feststellte, dass das Auftreten und die Ausbreitung von arzneimittelresistenten Krankheitserregern weiterhin unsere Fähigkeit bedroht, häufige Infektionen zu behandeln.

Besonders besorgniserregend ist nach Ansicht der WHO die rasche weltweite Ausbreitung multi- und panresistenter Bakterien (auch "Superbugs" genannt), die Infektionen verursachen, die mit bestehenden antimikrobiellen Medikamenten wie Antibiotika nicht behandelbar sind. Die Weltgesundheitsorganisation hat die antimikrobielle Resistenz (AMR) zu einer der zehn größten Bedrohungen für die öffentliche Gesundheit weltweit erklärt.

Im Jahr 2020 veröffentlichte die WHO einen Bericht über Sepsis, in dem sie feststellte, dass Sepsis jedes Jahr elf Millionen Menschen tötet, viele von ihnen Kinder, und Millionen weitere behindert. Sepsis tritt als Reaktion auf eine Infektion auf. Wird die Sepsis nicht frühzeitig diagnostiziert und behandelt, kann sie zu septischem Schock, Multiorganversagen und Tod führen. Patienten, die an schweren COVID-19- und anderen Infektionskrankheiten leiden, haben ein höheres Risiko, an einer Sepsis zu erkranken und zu sterben.

Entwicklung klinischer Studien

Das Unternehmen führt derzeit zwei klinische Studien durch.

Bei der ersten handelt es sich um eine Phase I/II-Studie zur Breitbandwirksamkeit von R327 zur Behandlung von Brandwundeninfektionen bei allen Patienten. Die Studie wird von der westaustralischen Gesundheitsbehörde am Fiona Stanley Hospital gesponsert. Im Dezember 2021 meldeten die Kliniker bei allen bisher behandelten Patienten einen sichtbaren Rückgang der bakteriellen Breitbandinfektionen innerhalb der ersten 24 Stunden nach der Behandlung mit R327.

Die zweite klinische Studie ist eine intravenöse Phase-I-Studie zur Prüfung der Wirksamkeit bei Sepsis. Im Januar 2022 gab das Unternehmen bekannt, dass 9 Probanden in der ersten Kohorte, die R327 in einer Dosierung von 50 mg intravenös erhielten, alle Endpunkte erreichten und als sicher und gut verträglich eingestuft wurden. Der unabhängige Sicherheitsausschuss hat die zweite Studienkohorte mit einer Dosierung von 150 mg genehmigt.

Der Weg nach vorn

Die Welt sucht nach Lösungen für antimikrobielle Resistenzen, und der CEO James Graham spricht im folgenden Interview über die Vision und Leidenschaft des Unternehmens

Das Unternehmen hielt die Eröffnungsrede für Forschung und Entwicklung auf dem Weltkongress für antimikrobielle Resistenz (AMR) im Jahr 2021. Mit zwei laufenden klinischen Studien mit R327 am Menschen und den zu erwartenden positiven Nachrichten aus realen Patientendaten verspricht das Jahr 2022 eine spannende Zeit zu werden.

Investorendeck

Das Investorendeck des Unternehmens vom Januar 2022 können Sie hier einsehen

Unternehmenspräsentation_Januar 2022 Recce

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Wert für die Aktionäre

Das Unternehmen hat in den letzten 5 Jahren einen hervorragenden Shareholder Value von 330% bis Mitte Februar 2022 erzielt. Recce Pharmaceuticals wird auch in Deutschland an den Börsen Frankfurt, München, Stuttgart und Tradegate gehandelt.