mRNA- und Antisense-Biotechnologie - Attraktivität für die großen Fondsmanager und Definition des Jahres 2020

Das Jahr 2020, in dem Biotech-Investitionen getätigt werden, neigt sich dem Ende zu und die mRNA-Technologie erweist sich als die entscheidende Technologie des Jahrzehnts.

Noch nie zuvor wurden mRNA-Impfstoffe - wie die Zweidosis-Impfstoffe von Pfizer/BioNTech und Moderna, die jetzt von der FDA eine Notfallzulassung erhalten haben - für die Behandlung von Krankheiten zugelassen.

Vor COVID-19 hatten Moderna und BioNtech Plattformen entwickelt, mit denen man - zumindest theoretisch - einen Impfstoff gegen jede beliebige Infektionskrankheit herstellen könnte, indem man einfach die richtige mRNA-Sequenz für diese Krankheit einfügt.

Dann COVID-19. Innerhalb weniger Wochen nach der Identifizierung des verantwortlichen Virus hatten Wissenschaftler in China die Struktur aller seiner Gene bestimmt, einschließlich der Gene, die das Spike-Protein bilden, und diese Informationen im Internet veröffentlicht.

Dann begannen Unternehmen in Europa mit der Entwicklung eines mRNA-Impfstoffs. Innerhalb weniger Wochen hatten sie genügend Impfstoff hergestellt, um ihn zunächst an Tieren und dann an Menschen zu testen. Nur 11 Monate nach der Entdeckung des SARS-CoV-2-Virus bestätigten die Aufsichtsbehörden im Vereinigten Königreich und in den USA, dass ein mRNA-Impfstoff gegen COVID-19 wirksam und sicher verträglich ist, und ebneten damit den Weg für eine umfassende Immunisierung. Zuvor war in weniger als vier Jahren kein neuer Impfstoff entwickelt worden.

Dies wird die Biotechnologie für immer revolutionieren.

Herkömmliche Impfstoffe bekämpfen die Krankheit in der Regel mit Antigenen, z. B. in Form von inaktivierten Virusstücken oder gereinigten Molekülen. mRNA-Impfstoffe funktionieren anders. Sie enthalten keine Antigene. Stattdessen enthalten sie einen Bauplan für das Antigen in Form von genetischem Material - das ist die mRNA.

Bei der Antisense-Therapie werden Antisense-Oligonukleotide (ASO) eingesetzt, die auf Boten-RNA (mRNA) abzielen. ASO sind in der Lage, die mRNA-Expression durch eine Vielzahl von Mechanismen zu verändern.

Es gibt große Hoffnungen, dass die mRNA-Technologie zur Bekämpfung der Grippe und mutierender Grippestämme eingesetzt werden kann. Einem aktuellen Bericht von CNN Health zufolge arbeiten Forscher auch an zwei mRNA-Impfstoffen gegen das menschliche Immunschwächevirus (HIV), das AIDS verursacht, und an einem zur Vorbeugung von Genitalherpes.

Es besteht auch die Hoffnung, dass mRNA zur Krebsbekämpfung eingesetzt werden könnte, und laut einem Bericht von CNN Health hatten die Gründer von BioNTech von Anfang an Krebsimpfstoffe im Sinn. Derzeit hat das Unternehmen acht potenzielle Krebstherapien in der Erprobung am Menschen.

Evotec SE und Antisense

Im August 2020 hat die Secarna Pharmaceuticals GmbH & Co. KG ("Secarna") eine strategische Partnerschaft auf dem Gebiet der Antisense-Oligonukleotid ("ASO")-basierten Therapeutika mit Evotec SE bekannt.

Die Antisense-Therapie ist ein innovativer, klinisch und kommerziell validierter, sehr gezielter pharmakologischer Ansatz, der in die Genexpression in den betreffenden Zellen eingreift, um gezielt die Produktion von Proteinen zu hemmen, die die Entstehung und das Fortschreiten von Krankheiten fördern.

Seccarna versteht sich als Unternehmen für die Erforschung von Antisense-Medikamenten der nächsten Generation, das seine proprietäre LNAplus™-Plattform mit modernster LNA-Chemie der dritten Generation kombiniert, um Moleküle mit deutlich verbesserter Wirksamkeit und einem umfassenden Sicherheitsprofil gegen Targets zu entwickeln, die schwer zu regulieren sind oder mit alternativen Ansätzen derzeit nicht behandelt werden können.

Die Antisense-Moleküle von Secarna sind so konzipiert, dass sie spezifisch an die Ziel-RNA des gewünschten Gens binden. Darüber hinaus werden sie aufgrund ihres hohen Aktivitätspotenzials vorgescreent und ausgewählt. Infolgedessen ist eine Leitstrukturoptimierung kaum erforderlich, was den Entdeckungs- und Entwicklungsprozess im Vergleich zu herkömmlichen therapeutischen Ansätzen erheblich beschleunigt.

Das Unternehmen verfügt über Entwicklungsprogramme in den Bereichen Immuno-Onkologie, Immunologie, Augenheilkunde, virale-neurodegenerative und kardio-metabolische Erkrankungen, bei denen Antisense-basierte Ansätze im Vergleich zu anderen therapeutischen Ansätzen deutliche Vorteile zeigen. Das Unternehmen ist das führende unabhängige europäische Unternehmen für die Erforschung und Entwicklung von Antisense-Medikamenten.

In Europa wird die Zusammenarbeit zwischen Biotech-Unternehmen als eine Möglichkeit gesehen, einen Mehrwert zu schaffen, von dem Patienten und Interessengruppen profitieren. Im Oktober 2020 wurde eine Zusammenarbeit zwischen Denali Therapeutics Inc. und Secarna Pharmaceuticals angekündigt.

Denali ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von Therapien für Patienten mit neurodegenerativen Erkrankungen wie Alzheimer, Parkinson, ALS und anderen konzentriert. Die Unternehmen werden die Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Entdeckungs- und Entwicklungsplattform LNAplus von Secarna und die Blut-Hirn-Schranken-Technologie von Denali nutzen, um neuartige Therapien und Behandlungen für neurodegenerative Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu entdecken und zu entwickeln.

Fondsmanager, vermögende Anleger und globale Biotech-Investitionen

Der Platinum International Healthcare Fund hat eine Reihe von Biotech-Unternehmen im Bereich der mRNA unterstützt, darunter BioNTech und Moderna. Dr. Ogden, die Managerin des Fonds, sieht eine zunehmende Anwendung von mRNA ... "Ich denke langfristig, zum Beispiel an Krebs und mRNA", sagte sie.

Einem kürzlich erschienenen Artikel in der Australian Financial Review (10. November 2020) zufolge stieg Platinum erstmals im Jahr 2019 in der vorbörslichen Phase bei BioNTech ein, und zwar mit Aktien zu 15 USD. Sie schließen das Jahr 2020 mit rund 86 USD ab. Laut Dr. Ogden "hat sich die mRNA-Technologie jetzt wirklich auf die Landkarte gesetzt".

Einer der weltweit klügsten Investoren ist der Ballie Gifford Global Stewardship Fund mit einer Rendite von 56 Prozent über ein Jahr bis zum 30. September 2020. Der schottische Fonds investiert weltweit über 300 Mrd. EUR.

Laut Bloomberg-Daten hält Baillie Gifford 7,2 Millionen Moderna-Aktien, deren Wert von 139 Millionen US-Dollar zu Beginn des Jahres auf 993 Millionen US-Dollar im Dezember 2020 gestiegen ist.

Baillie Gifford ist vor allem für seine Wetten in Tesla bekannt, wo es der größte externe Investor ist und laut Citywire mehr als 12 Milliarden Dollar mit den Aktien verdient hat.

Baillie Gifford ist der größte nicht-amerikanische Investor. Das Unternehmen hat seine Wurzeln in der jahrhundertealten Investmentgesellschaft Scottish Mortgage Investment Trust, aber seine Aktienauswahl ist alles andere als altmodisch.

Baillie Gifford ist nicht der einzige Fonds, der in Biowissenschaften und Investitionen im Gesundheitswesen investiert und über beträchtliche Mittel und langfristige Perspektiven verfügt.

Auch Staatsfonds wie Temasek aus Singapur beteiligen sich zunehmend an Syndikaten von Biotech-Unternehmen wie dem ebenfalls in Singapur ansässigen Entwickler von Alzheimer-Therapeutika TauRx sowie an Unternehmen mit Sitz in den USA wie dem auf Gen-Editierung spezialisierten Biotech-Unternehmen Homology Medicines und dem auf medizinische Grundversorgung ausgerichteten Unternehmen Iora Health.

Zwei der größten Investoren in mRNA sind die deutschen Milliardärs-Zwillinge Thomas und Andreas Struengmann. Die beiden unterstützten BioNTech 2008 mit einer Startfinanzierung von rund 150 Mio. EUR. Das war, nachdem sie ihr Generikageschäft für rund 5,5 Milliarden Euro verkauft hatten. Diese Investition wird bis 2020 auf rund 7 Mrd. EUR aufgestockt.

CureVac, das sich selbst als "echter One-Stop-Shop für mRNA" bezeichnet, hat auch einige beeindruckende Investoren. Der größte Anteilseigner des Unternehmens ist der deutsche Milliardär Dietmar Hopp, der als Mitbegründer des Unternehmenssoftwareunternehmens SAP mit einem Nettovermögen von rund 11 Mrd. EUR sein Geld verdient hat.

Das Interessante an CureVac ist die Verschmelzung von Biotech und Technologie zu einer biowissenschaftlichen IT-Plattform, die mRNA-Sequenzen nutzen kann, um einen neuen Code zu schreiben, der im menschlichen Körper in das entsprechende Protein übersetzt werden kann. Dies gibt Unternehmen wie CureVac die Möglichkeit, die gleichen, standardisierten Prozesse zur Herstellung aller ihrer mRNA-Therapeutika zu verwenden. Das Unternehmen verfügt derzeit über 693 erteilte Patente und zählt Bill und Melinda Gates zu seinen Investoren.

Für den australischen Fondsmanager Michael Frazis ist Moderna ein Plattformtechnologieunternehmen, wie er kürzlich gegenüber der Australian Financial Review erklärte: "Moderna ist jetzt ein Plattformunternehmen...Medizinische Wissenschaft ist jetzt Datenwissenschaft. Alles, was sie tun müssen, ist, den Code auf ihren Computern zu ändern, der jetzt spezifisch für das Spike-Protein des Coronavirus ist. Sie können den Code auf alles Mögliche ändern, und die Chancen stehen gut, dass sie einen Impfstoff dafür entwickeln können. Dieses Verfahren kann bei vielen verschiedenen Indikationen eingesetzt werden. Der Frazis-Fonds ist zum 31. Dezember 2020 um 110 % gestiegen.

Die Unternehmen, in die 2021 investiert werden soll

Wir gehen davon aus, dass die folgenden Unternehmen im Jahr 2021 ein erhebliches Interesse der globalen ESG- und Impact-Investoren auf sich ziehen werden