Antisense Therapeutics - ein zielorientiertes Biotech-Unternehmen mit weltweitem Potenzial
Man schätzt, dass weltweit über 300 Millionen Menschen von seltenen Krankheiten betroffen sind.
In einer kürzlich durchgeführten Studie wurde geschätzt, dass derzeit etwa 3,5 bis 5,9 % der Weltbevölkerung von seltenen Krankheiten betroffen sind. Dies entspricht einer vorsichtigen Schätzung von 300 Millionen Menschen weltweit (4 % der geschätzten Weltbevölkerung von 7,5 Milliarden).
Eine der am stärksten schwächenden Krankheiten ist die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Dabei handelt es sich um eine verheerende genetisch bedingte Muskelerkrankung, die durch den Verlust von Dystrophin mit fortschreitendem Muskelschwund und damit verbundenen Muskelverletzungen verursacht wird, die zu Entzündungen und Fibrose führen und zu 100 % tödlich sind.
DMD betrifft Jungen mit einer Inzidenzrate von 1 auf 3.500 Neugeborene, wobei in den Vereinigten Staaten etwa 18.000 und in Europa etwa 26.000 Jungen betroffen sind.
Die größte Herausforderung bei der Behandlung von DMD-Patienten besteht darin, die Entzündung und die Schädigung der Muskelfasern zu verringern.
Derzeit gibt es keine Heilung für DMD.
Es gibt Behandlungen zur Linderung der Schmerzen und zur Verringerung einiger Entzündungen, z. B. Kortikosteroide. Diese haben jedoch auch erhebliche Nebenwirkungen wie Gewichtszunahme, verminderte Knochendichte und Wachstumsverzögerung.
Eine der größten Herausforderungen bei der Behandlung von DMD ist die Bewältigung der entzündungsbedingten Muskelschäden, die zum Fortschreiten der Krankheit beitragen.
Antisense Therapeutics setzt sich leidenschaftlich dafür ein, eine Therapie zu finden, die die Entzündung eindämmt und das Fortschreiten dieser schrecklichen Krankheit aufhält und den Tausenden von betroffenen Jungen das Leben erleichtert.
Adressierbarer Markt
Es wird erwartet, dass der DMD-Markt bis 2023 einen Wert von 4,1 Milliarden US-Dollar und bis 2030 von 10 Milliarden US-Dollar erreichen wird.
DMD-Behandlungen haben einen hohen Preis. Preise in den USA für 3 DMD
Die in den letzten 4 Jahren zugelassenen Behandlungen liegen zwischen 63.000 und 300.000 US-Dollar pro Patient und Jahr.
Ein Medikament namens Tysabri, das zur Behandlung schubförmiger Formen der Multiplen Sklerose (MS) und mittelschwerer bis schwerer Morbus Crohn zugelassen ist, erzielt einen Umsatz von über 1,9 Milliarden US-Dollar pro Jahr.
Die derzeit durchgeführten klinischen Studien könnten die Wirksamkeit für ein breiteres Spektrum von Indikationen für entzündungshemmende Medikamente belegen. Der Markt für entzündungshemmende Medikamente ist immens und wird bis 2027 voraussichtlich 191 Milliarden US-Dollar erreichen.
Es wird erwartet, dass das Unternehmen Verhandlungen über die Auslizenzierung des Medikaments an Pharmaunternehmen aufnehmen wird, sobald die klinischen Studien in Europa begonnen haben.
Wie Antisense das Problem löst
Das Leitmedikament ATL1102 von Antisense Therapeutics blockiert ein wichtiges Entzündungssignal, das das Überleben und die Vermehrung der weißen Blutkörperchen aus dem Blutkreislauf zum Ort der Entzündung erleichtert.
ATL1102 ist ein Antisense-Oligonukleotid, das den Abbau der Boten-RNA (mRNA) auslöst, die die Anweisungen für das Entzündungssignal vom Zellkern zum Ort der Proteinsynthese trägt - und damit die Expression des Entzündungssignals auf der Zelloberfläche hemmt.
ATL1102 wurde ursprünglich von Ionis Pharmaceuticals entwickelt und ist an Antisense Therapeutics lizenziert. Ionis ist ein weltweit führendes Unternehmen im Bereich der RNA-gerichteten Therapeutika und ein nachhaltig profitables Unternehmen mit mehreren Produkten, das weltweit transformative Arzneimittel bereitstellt.
Im Jahr 2020 schloss Antisense Therapeutics erfolgreich eine klinische Phase-2-Studie mit 9 Jungen mit DMD ab, die an den Rollstuhl gefesselt waren (nicht gehfähig). Nach einer 24-wöchigen Behandlung mit ATL1102 zeigten die Jungen eine Verbesserung oder einen langsameren Rückgang als erwartet bei der Messung der Kraft und Funktion der oberen Gliedmaßen.
Es gab auch Verbesserungen bei mehreren Biomarkern, darunter die Verringerung bestimmter Populationen von Entzündungszellen, die Erhaltung der Muskelmasse und die Verringerung des Fettanteils in den Unterarmmuskeln.
Diese hervorragenden Ergebnisse führten dazu, dass die FDA ATL1102 im September 2020 den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für DMD zuerkannte, was bedeutet, dass das Unternehmen nun Anspruch auf eine lukrative Priority Review Designation in den USA hat.
Anfang 2022 präsentierte Antisense Therapeutics auf der Clinical & Scientific Conference der Muscular Dystrophy Association neue Plasmaprotein-Daten aus der Phase-II-Studie mit ATL1102 bei DMD, die einen statistisch mittleren Anstieg des grundlegenden Stoffwechselpanels im Plasma zeigen. Dies spricht für das Potenzial von ATL1102, die Knochenregeneration zu fördern und die Knochendichte zu verbessern.
Das Unternehmen befindet sich in einem fortgeschrittenen Stadium der Planung für klinische Studien der Phase IIb/III in Europa im Jahr 2022, die zur Kommerzialisierung und Umsatzgenerierung führen und einen erheblichen Wertzuwachs für das Unternehmen bedeuten.
Warum eine Investition in Antisense Therapeutics in Betracht gezogen werden sollte
Antisense Therapeutics befindet sich in einer soliden finanziellen Lage und ist gut positioniert, um mit frühen klinischen Tests für zulassungsfähige Studien der Phase IIb/III zu beginnen. Darüber hinaus erforscht das Unternehmen neue Indikationen für sein Leitmedikament ATL1102, die den adressierbaren Markt und die Marktbewertung des Unternehmens erheblich steigern könnten. Darüber hinaus sind der Vorstand und das Management des Unternehmens außerordentlich gut qualifiziert, um das Unternehmen durch die nächste Phase der klinischen Studien und der Vermarktung zu führen.
Im November 2021 erhielt das Unternehmen eine positive Nachricht vom Pädiatrieausschuss (PDCO) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA). Der PDCO gab eine positive abschließende Stellungnahme zum pädiatrischen Prüfkonzept (PIP) des Unternehmens ab und ebnete damit den Weg für den Beginn der klinischen Studien der Phase IIb/III in Europa.
Das Unternehmen arbeitet bei der Durchführung der klinischen Studien mit einer Tier-1-Auftragsforschungsgesellschaft (CRO) in Europa zusammen. Die Zulassungsstudie wird von Parexel International geleitet - einem großen, weltweit anerkannten CRO, das in den letzten fünf Jahren mehr als 1.000 Programme für seltene Krankheiten geleitet hat.
Im Jahr 2021 schloss das Unternehmen eine Kapitalerhöhung mit bedeutenden Zusagen von institutionellen und interessanten Aktionären ab. Im März 2022 beliefen sich die Barreserven des Unternehmens auf 21,7 Mio. US-Dollar und das Unternehmen ist gut aufgestellt, um mit den ersten genehmigungsfähigen klinischen Studien zu beginnen.
Das Unternehmen erforscht auch neue Indikationen für ATL1102 und hat im Jahr 2022 mit dem Murdoch Children's Hospital ein Tiermodell für eine entzündliche Muskelerkrankung begonnen, um das therapeutische Potenzial von ATL1102 bei einer neuen Muskelerkrankung zu untersuchen, für die es derzeit keine wirksamen Behandlungen gibt.
Anfang 2022 begann das Unternehmen eine Zusammenarbeit zur Untersuchung der neurologischen Aspekte von Long COVID-19 mit US-amerikanischen Forschern an der Northwestern Medicine Neuro-COVID Klinik in Chicago. Von den ersten 80 Millionen Menschen in den USA, bei denen eine Infektion mit COVID-19 diagnostiziert wurde und die überlebt haben, haben etwa 30 % der stationär behandelten Patienten und 45 % der nicht stationär behandelten Patienten irgendeine Manifestation des Long-COVID-19-Syndroms entwickelt.
Der Vorstand und das Management von Antisense sind für ein Small-Cap-Biotech-Unternehmen außergewöhnlich gut qualifiziert. Ende 2021 wurde Dr. Gil Price in den Vorstand berufen. Dr. Price war 9 Jahre lang Direktor von Sarepta Therapeutics - dem ersten Unternehmen, das die Zulassung für ein DMD-Medikament erhielt. Dr. Charmaine Gittleson wurde 2021 zur Vorsitzenden von Antisense Therapeutics ernannt und bringt umfangreiche Erfahrungen in der Biotechnologie und in der Big-Pharma-Branche in den Vorstand ein, darunter 15 Jahre bei dem an der ASX notierten Spezialbiotechnologie-Riesen CSL Limited. Der CEO, Mark Diamond, verfügt über 30 Jahre Erfahrung in der Pharma- und Biotechnologiebranche.
Das Investor Deck des Unternehmens vom Mai 2022 kann hier heruntergeladen werden.
Unternehmenspräsentation-Mai-2022_final2
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